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转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

罕见病RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

siRNA降脂疗法!安进olpasiran 2期临床:12周皮下注射一次,Lp(a)显著降低90%以上!

olpasiran是一种小干扰RNA(siRNA),旨在降低体内载脂蛋白(a)的生成,这是Lp(a)的关键成分,与心血管事件的风险增加相关。

2022-06-02

新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20

Adv Drug Deliv Rev:基于纳米药物的核酸基因抑制剂在炎症性疾病中的给药策略

近日,萨克雷大学研究者在Adv Drug Deliv Rev杂志上发表了题为"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的综述性文章。由于RNA能够调节几乎任何基因的表达,因此RNA疗法吸引了大量的研究努力。

2021-06-08

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在组织递送中的挑战

近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST

2021-06-08

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

2021-04-12

两会“医药”之声|第二届(2021)重庆市医药界人大代表政协委员座谈会成功举办!

人类健康是社会文明进步的基础,而医药行业则为维护人民健康提供有力保障,如何在“全民健康”的目标下,联动医保、医疗、医药,缔造医药产业新生态,成为我国向“健康中国”目标迈进的时代命题。

2021-01-22

Science:在恒河猴中重现HIV包膜蛋白Env和广泛中和抗体的共同进化,为开发高效的HIV疫苗奠定基础

2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---人们普遍认为,开发有效的基于中和抗体的HIV-1疫苗,需要一致性地激活多个表达特异性识别一种或多种经典的广泛中和抗体(bNAb)表位簇的免疫球蛋白受体的生殖系前体B细胞,然后通过高效的抗原驱动选择来实现抗体亲和力成熟。事实证明,如何通过免疫接种来完成这一壮举是一项艰巨的科学挑战。合理设计HIV-1疫苗的一个障碍

2021-01-13

一年皮下注射2次!诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio(inclisiran)获全球首个批准!

Leqvio是全球第一个降胆固醇siRNA药物,一年给药2次,可显著持久降低LDL-C。

2020-12-14