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罕见病新药!美国FDA批准Ryplazim(纤溶酶原):首个治疗纤溶酶原缺乏症的药物!

Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

2021-06-06

BCMAxCD3双特异性抗体!美国FDA授予强生teclistamab突破性药物资格:治疗多发性骨髓瘤疗效强劲!

teclistamab是强生探索多种途径靶向多个靶点治疗多发性骨髓瘤的项目之一。

2021-06-03

胆管癌新药!泛FGFR激酶抑制剂derazantinib治疗肝内胆管癌(iCCA):疾病控制率74.8%!

derazantinib在中国由仑胜医药开发,于2019年4月被批准开展临床试验。

2021-05-31

全球首个“石人综合征”疗法!益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查:有效抑制异位骨化!

石人综合征是一家非常罕见的疾病,会让肌肉变骨头,人体变成石雕。

2021-05-30

罕见病基因疗法!蓝鸟生物Skysona即将获批:首个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。

2021-05-28

首个C3抑制剂!Empaveli一线治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效强劲:将成PNH新护理标准!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-27

罕见肥胖症新药!强效首创MC4R激动剂Imcivree获欧盟CHMP推荐批准:治疗一年减重≥10%!

Imcivree可恢复MC4受体通路功能,治疗MC4R通路缺陷型肥胖症,已在美国获得批准。

2021-05-25

罕见病新药!美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!

Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris,将成为PNH新的护理标准!

2021-05-15

眼科基因疗法!渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!

该疗法通过视网膜下注射给药,旨在提供全长功能性RPGR蛋白。

2021-05-15