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甲状腺蛋白淀粉样变多发神经(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

罕见RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变多发神经:全方位改善!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-01-22

罕见RNAi疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变多发神经(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

甲状腺蛋白淀粉样变(ATTR)新药!阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。

2022-01-26

罕见RNAi疗法!vutrisiran 18个月新数据:有效治疗hATTR淀粉样变多发神经!

vutrisiran每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-10-29

甲状腺蛋白淀粉样变心肌(ATTR-CM)药物!!辉瑞Vyndaqel/Vyndamax:治疗5年全因死亡率降低41%!

Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白(transthyretin)稳定剂tafamidis的2种口服制剂

2021-12-22

罕见RNAi疗法!vutrisiran治疗hATTR淀粉样变多发神经:显著改善神经损害&生活质量!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-09-08

罕见RNAi疗法!vutrisiran在欧盟申请上市:3月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变多发神经!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2021-09-16

罕见RNAi疗法!vutrisiran在美国进入审查:3个月皮下注射一次,治疗hATTR淀粉样变多发神经!

vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生。

2021-06-30

积极助力甲状腺蛋白淀粉样变心肌(ATTR-CM)治疗—— 辉瑞罕见创新药维万心®在中国获批

2020年10月9日,辉瑞公司今日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

2020-10-09