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首个酸性鞘磷脂缺乏(ASMD)药物!欧盟批准赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme!

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022-06-30

首个酸性鞘磷脂缺乏(ASMD)药物!赛诺菲酶替代疗法Xenpozyme获欧盟CHMP推荐批准!

Xenpozyme于今年3月获日本批准,是第一个治疗ASMD的药物。

2022-05-27

丙酮酸激酶缺乏(PKD)首个疾病修正疗法!美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-02-19

儿童生长激素缺乏(GHD)新药!欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!

somatrogon具有延长的半衰期,每周注射一次,可显著降低治疗负担,提高治疗依从性。

2022-02-16

美国FDA批准Ztalmy(加奈索酮):首个治疗CDKL5缺乏(CDD)相关癫痫发作的药物!

Ztalmy是一种GABAA受体正向变构调节剂,具有抗癫痫和抗焦虑活性。

2022-03-22

儿童生长激素缺乏(GHD)新药!诺和诺德每周一次长效生长激素产品Sogroya 3期临床成功!

每周一次注射Sogroya与每天一次注射Norditropin对GHD儿童均有效,且疗效显示出非劣效性。

2022-06-20

Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市:首个治疗纤溶酶原缺乏的药物!

Ryplazim能够纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

2021-10-21

儿童生长激素缺乏(GHD)新药!首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)在欧盟获批!

TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素,由维昇药业在中国开发。

2022-01-15