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肌萎缩侧索硬化症(ALS)新药!AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查:显著降低死亡风险!

AMX0035是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。

2022-02-28

Science子刊:新型RNA靶向化合物有望治疗C9 ALS/FTD

在一项新的研究中,来自美国斯克里普斯研究所、佛罗里达大学、佛罗里达大西洋大学、梅奥诊所和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员利用斯克里普斯研究所化学家Matthew Disney博士实验室设计的一种潜在药物分子成功地治疗了小鼠所患的遗传疾病C9 ALS/FTD。

2021-10-31

Journal of Cell Biology:研究发现ALS/FTD致病蛋白TDP-43和CHMP2B之间的“分子连接”CK1

 含有RNA结合蛋白TAR DNA-binding protein (TDP-43) 的异常蛋白聚集是肌萎缩性侧索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 和额颞叶痴呆 (frontotemporal dementia, FTD) 的关键病理标志物。ESCRT复合物蛋白charged multivesicul

2021-11-05

ALS新药率先在加拿大提交上市申请 美国FDA遭患者团体反对!

  与许多脑部疾病一样,肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)仍然是药物研发人员难以攻克的目标。有希望的疗法一次又一次地失败,给下一个可能成功的疗法增加了越来越大的压力。目前,只有2种药物被用来对抗这种疾病,而且都有其局限性。在正在开发的新药中,最受关注的一种来自美国马萨诸塞州剑桥市Amylyx制药公司。去年,一项小规模研究的结果显示

2021-04-21

Ebiomedicine: 研究揭示治疗ALS的药物前体

在最近一项研究中,来自利物浦和名古屋大学的研究人员表明,一种名为ebselen的基于硒的药物分子以及其它在利物浦开发的新化合物可以改变超氧化物歧化酶( SOD1)的许多毒性特征,从而有助于肌萎缩性侧索硬化症(ALS)治疗。

2020-09-02

PNAS: 研究揭示导致ALS的基因缺陷

近日,马里兰大学医学院(UMSOM)的研究人员发现某些基因突变如何导致肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的发生,这一发现可能为治疗这种疾病提供新方法,他们的发现发表在最近的《PNAS》杂志上。

2020-06-12

J Proteome Res:研究揭示ALS患者血液代谢特征

据北卡罗来纳州立大学的研究,对血浆的高通量分析可以帮助鉴定肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的诊断和预后生物标志物。这项工作进一步阐明了与疾病进展有关的途径,并似乎排除了环境神经毒素在ALS中的作用。

2020-05-31

Sci Rep:科学家发现ALS基因之间的联系

2020年3月7日讯 /生物谷BIOON /--根据马耳他大学科学家在《Scientific Reports》上发表的一项新研究,Gemin3酶被认为是导致肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的突变基因之间的分子"桥梁"。ALS剥夺了患者行走、进食和呼吸的能力。这种迟发性神经退行性疾病破坏了运动神经元,这是大脑和脊髓中的长神经细胞,它们告诉肌肉该做什么。来自这些

2020-03-10

Alexion全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris治疗ALS进入III期临床!

2020年01月16日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,计划启动一项关键性III期研究,评估Ultomiris(ravulizumab)用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的治疗。该公司在2019年第四季度向美国FDA提交了一份Ultomiris治疗ALS的研究性新药申请(IND),计划在本季度

2020-01-16

美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂),治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)

2019年11月27日讯 /生物谷BIOON/ --Aquestive Therapeutics是一家专业制药公司,致力于运用创新技术开发差异化产品为患者解决治疗挑战。该公司正在推进一条后期专利产品管线,用于治疗中枢神经系统疾病,并为侵入性的标准护理疗法提供替代方案。此外,该公司还与其他药企合作,利用其专有的、同类最佳的技术(如PharmFilm技术)将新分子推向市场。近日,该公司宣布,其开发的利

2019-11-27