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转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药!阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。

2022-01-26

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!!辉瑞Vyndaqel/Vyndamax:治疗5年全因死亡率降低41%!

Vyndaqel和Vyndamax是首创转甲状腺素蛋白(transthyretin)稳定剂tafamidis的2种口服制剂

2021-12-22

氯苯唑酸葡胺软胶囊荣获“最佳生物技术产品”盖伦奖 打破中国ATTR-PN患者无药可用困局

近日, 2020年盖伦奖获奖名单正式公布,辉瑞制药旗下用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的氯苯唑酸葡胺软胶囊以特有的创新优势获得“最佳生物技术产品奖”,盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉,旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献,素有“医药界的诺贝尔奖”之称,该奖项有着极为严格的入选机制,尤其注重产品的首创性和

2020-11-01

积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批

2020年10月9日,辉瑞公司今日宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心®(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax®,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

2020-10-09

全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物!阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格,已在美国上市!

NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病,导致肿瘤在神经上生长,Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。

2020-06-30

nemolizumab治疗结节性痒疹(PN)II期临床显著降低瘙痒程度!

2020年02月23日讯 /生物谷BIOON/ --Galderma是全球最大的独立全球性皮肤学公司,是研究和开发科学定义和医学证明的皮肤病解决方案的领导者。近日,该公司宣布,评估nemolizumab治疗中重度结节性痒疹(prurigo nodularis,PN)成人患者II期研究(NCT03181503)的完整结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)

2020-02-23

辉瑞Vyndaqel(tafamidis)欧盟获批,首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)治疗药物!

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Vyndaqel(tafamidis),该药是一种每日一次的61mg口服胶囊,用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成人患者。值得一提的是,Vyndaqel是首个也是唯一一个在欧盟被批准治疗ATTR-CM的药物。

2020-02-19

美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望

2018-06-10